Jornal Republicano – Órgão Regionalista das Beiras – Há 94 anos a informar
Fundador: 
Adriano Lucas (1883-1950)
Diretor "In Memoriam":  
Adriano Lucas (1925-2011)
Diretor: 
Adriano Callé Lucas

Investigadores da Universidade de Coimbra desenvolvem terapia promissora para o tratamento da Doença de Machado-Joseph


Terça, 06 de Junho de 2023

Um novo estudo liderado por uma equipa de investigadores do Centro de Neurociências e Biologia Celular da Universidade de Coimbra (CNC-UC) revela um avanço significativo para tratamento da Doença de Machado-Joseph, tendo por base a utilização de vesículas extracelulares para terapia génica. A doença de Machado Joseph é uma neuropatologia hereditária rara, que afeta pessoas em todo o mundo, em especial em Portugal, na Ilha das Flores (Açores). Até ao momento, não existe uma terapia eficaz disponível.
A ataxia espinocerebelosa do tipo 3, como também é designada a doença de Machado-Joseph, é uma doença genética que ocorre devido a uma alteração num gene específico, designado ATXN3. Esta alteração origina uma forma mutada da proteína ataxina-3 que se acumula no cérebro em forma de agregados, levando a disfunção e morte neuronal. A doença provoca problemas na marcha, no equilíbrio, na fala, na deglutição, nos movimentos oculares e no sono. Trata-se de uma condição extremamente debilitante que se vai agravando com o passar do tempo.
Com o objetivo de desenvolver uma estratégia terapêutica inovadora capaz de silenciar a mutação associada à doença de Machado-Joseph, os investigadores do grupo de “Terapia génica e de células estaminais para o cérebro”, liderado por Luís Pereira de Almeida, presidente do CNC-UC e docente da Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra (FFUC), vesículas extracelulares (nanopartículas biológicas, produzidas naturalmente por células humanas) como sistema de entrega terapêutica de agentes silenciadores, para o cérebro.
«Estas vesículas funcionam como pequenas ‘bolsas’ capazes de transportar material genético, como o RNA (do inglês ribonucleic acid), de forma não invasiva, até ao alvo pretendido, neste caso até aos neurónios, que são uma das populações de células do cérebro mais afetadas na doença de Machado-Joseph», explicam David Ramos e Kevin Leandro, investigadores do CNC-UC e autores do estudo.

Expofacic 2024